En general, las tasas de remisión y curación de las leucemias mejoran día a día, tanto en niños como en adultos.
El tratamiento depende del tipo de leucemia, su gravedad y sus síntomas. Los objetivos del tratamiento son recuperar los déficits celulares responsables de los síntomas, hacer que la leucemia entre en remisión y, si es posible, eliminar todos los leucocitos anormales permitiendo la recuperación de la función de las células sanas y de la médula ósea.
El tratamiento estándar de una leucemia incluye quimioterapia (fármacos) y algunas veces radioterapia (radiaciones), tanto para eliminar las células malignas como para aliviar el dolor. Si se ha producido diseminación de las células leucémicas hacia el sistema nervioso central (SNC), se inyectan los fármacos directamente en el canal espinal para que a través del LCR ejerzan su acción sobre el SNC. El tratamiento sintomático incluye transfusiones de hematíes y/o plaquetas y antibióticos. En leucemias crónicas, es posible que sea necesario extirpar el bazo si está muy aumentado de tamaño.
En algunos casos es necesario restaurar la funcionalidad de la médula ósea o de las células madres con trasplantes. Se pueden recoger muestras de la médula ósea del afectado, eliminar las células malignas y congelar las muestras para reintroducirlas una vez "limpias" en el individuo tras el tratamiento estándar. Este procedimiento recibe el nombre de trasplante autólogo de médula ósea, o trasplante de rescate. Se habla de transplante alogénico de médula ósea cuando las células madre o la médula ósea trasplantadas proceden de un donante compatible. Los trasplantes de médula ósea pueden considerarse cuando otros regímenes terapéuticos han sido insuficientes para alcanzar la remisión de la leucemia, o cuando se producen recidivas de la enfermedad.
El tratamiento y pronóstico de las leucemias crónicas depende del tipo. Por ejemplo, las personas con leucemia linfocítica crónica (LLC) no necesitan quimioterapia mientras no presenten signos o síntomas, o mientras el número de hematíes o plaquetas no disminuya. Sin embargo, el único tratamiento que por ahora se sabe que cura la LLC es el trasplante alogénico de células madre. El tratamiento típico de la leucemia linfoblástica aguda (LLA) supone quimioterapia durante un período de tiempo prolongado. En personas con leucemia mieloide aguda (LMA) pueden ser necesarios distintos tipos de tratamiento, por ejemplo quimioterapia seguida de trasplante de células madre. En personas con leucemia mieloide crónica se consiguen remisiones de la enfermedad (a largo plazo) con fármacos conocidos como inhibidores de la tirosina-cinasa.
La investigación en nuevas terapias va dirigida hacia la consecución de la remisión de la enfermedad y la prolongación de la vida del enfermo. A medida que se conoce mejor en qué medida las alteracions del ADN conducen a la formación de células anómalas, se van desarrollando fármacos anticancerosos que inhiben o van dirigidos específicamente contra proteínas asociadas a algunos cánceres. Las pruebas que detectan estas alteraciones genéticas permiten establecer el momento en el que una persona con la enfermedad se puede beneficiar de este tipo de tratamiento.
Un ejemplo lo constituyen las personas con leucemia mieloide crónica (LMC) que tienen una mutación en la secuencia del gen BCR-ABL de un cromosoma anómalo (cromosoma Philadelphia). Alteraciones de este cromosoma son responsables de que se produzca un enzima, la tirosina-cinasa, que ocasiona un crecimiento descontrolado de las células leucémicas. Actualmente se trata a las personas con LMC con un inhibidor de la tirosina-cinasa (TKI), como el imatinib, para impedir este crecimiento celular debido al cromosoma Philadelphia. También se utilizan los TKI en LLA y se empieza a investigar su utilidad en otros tipos de leucemias (por ejemplo, el fármaco Ibrutinib en LLC).
La terapia dirigida o tratamiento contra dianas específicas es prometedora ya que se diseña para atacar específicamente a las células cancerosas, y por lo tanto es menos perjudicial para las células normales en comparación a la quimioterapia convencional. Puede resultar más efectiva y además presentar menos efectos secundarios indeseables. No se descarta la posibilidad de que las células cancerosas desarrollen resistencia frente a estos nuevos fármacos y por este motivo son frecuentes los tratamientos combinados.